11 болезней, которые медицина может победить в ближайшие годы – от муковисцидоза до гепатита B

Какие болезни человечество излечит следующими? Этот вопрос недавно подняли в сообществе обсуждения науки врачи, исследователи, сотрудники фармацевтических компаний и сами пациенты. Их прогнозы сложились в довольно оптимистичную картину, и большинство из них подкрепляется свежими данными клинических исследований.

Ожидания участников обсуждения распределились по трём группам. Одни болезни уже фактически побеждены или будут побеждены в ближайшие годы, по другим есть прорывные результаты испытаний, а третьи пока можно только надёжно контролировать.

Почти побеждённые

Ришта

Ближе всех к полному исчезновению, по мнению участников обсуждения, находится дракункулёз, вызываемый паразитическим червём ришта. Он может стать второй после оспы болезнью человека, которую удастся искоренить.

Прогноз подкрепляется статистикой. В 1986 году, когда кампанию по борьбе с болезнью возглавил Центр Картера, в 21 стране ежегодно регистрировали более 3,5 млн случаев, а в 2025 году во всём мире выявили всего 10 человеческих заражений. Победу обеспечили не лекарства, а простая фильтрация питьевой воды, которая разрывает жизненный цикл паразита.

Муковисцидоз

Муковисцидоз многие считают болезнью, которая уже перестала быть смертельной. Наследственные мутации в гене CFTR приводят к скоплению густой слизи в лёгких и других органах, и ещё недавно пациенты в среднем не доживали до 40 лет.

Перелом наступил с появлением модуляторов CFTR, прежде всего тройного препарата Trikafta, одобренного в 2019 году. По данным регистра Фонда муковисцидоза, половина пациентов, родившихся в 2020-2024 годах, по прогнозам доживёт до 65 лет и дольше. Врачи ожидают, что при раннем начале терапии продолжительность жизни приблизится к обычной.

Препарат лучше всего работает при мутации Delta F508 – самой распространённой и одной из самых тяжёлых, а пациенты с редкими мутациями пока остаются без эффективного лечения. Медианная выживаемость тех, кому модуляторы не подходят, может быть ниже более чем на десятилетие, и надежды здесь связывают с мРНК-терапией, которая уже проходит клинические испытания.

Главным препятствием называют цену. В США лечение стоит сотни тысяч долларов в год, а за пределами доступ к препарату заметно сложнее (хотя это временно).

Серповидноклеточная анемия и талассемия

Эти наследственные болезни крови специалисты относят к тем, что уже излечимы благодаря редактированию генома. У пациента забирают стволовые клетки крови, редактируют их в лаборатории с помощью CRISPR и возвращают обратно, после чего клетки заселяют костный мозг.

Препарат Casgevy при этом не исправляет саму мутацию. Он отключает механизм, который после рождения "выключает" фетальный гемоглобин, и организм снова начинает производить этот полностью рабочий вариант белка, который не слипается при нехватке кислорода. Участники обсуждения ожидают, что по тому же принципу будут излечиваться и другие болезни, вызванные дефектом одного гена.

Наследственная глухота

Ещё одним примером успешной генной терапии специалисты называют лечение глухоты, вызванной мутациями в гене OTOF. В апреле 2026 года был одобрен препарат Otarmeni – первая в истории генная терапия на основе двойного аденоассоциированного вирусного вектора.

Без рабочего гена клетки внутреннего уха не производят белок отоферлин, и звуковой сигнал не передаётся дальше. Терапию вводят однократно в улитку каждого уха, и в исследовании на 24 детях слух улучшился у 80% из 20 пациентов, данные которых удалось оценить.

Прорывные результаты испытаний

Гепатит B

Хронический гепатит B сейчас удаётся лишь подавлять пожизненным приёмом противовирусных препаратов. Инфекционисты возлагают надежды на бепировирсен, который блокирует вирусные транскрипты.

В двух исследованиях фазы III B-Well полугодовой курс препарата привёл к функциональному излечению у 19% пациентов, а в группе с низкой вирусной активностью у 26%. В группе плацебо таких случаев не было вовсе. Функциональным излечением считается состояние, когда ДНК вируса и его поверхностный антиген не определяются в крови минимум полгода после отмены всего лечения.

Один из инфекционистов, наблюдающих пациентов с гепатитом B, сформулировал ожидания так:

Это далеко от панацеи, но даёт мне надежду на ближайшие 10-20 лет.

Диабет 1 типа

Пациенты с диабетом 1 типа десятилетиями слышат, что излечение появится "через пять лет", но сейчас прогресс выглядит особенно убедительно. Главные надежды связаны с трансплантацией островковых клеток поджелудочной железы.

Компания Vertex разработала препарат зимислецел, островковые клетки, выращенные из стволовых. По данным исследования, после введения полной дозы 10 из 12 пациентов перестали нуждаться в инсулине. Ограничение пока связано с необходимостью пожизненно подавлять иммунитет, чтобы организм не уничтожил новые клетки.

Болезнь Хантингтона

Болезнь Хантингтона вызывается избыточным числом повторов в гене HTT, из-за которых в мозге накапливается токсичный белок, убивающий нейроны. Генная терапия AMT-130 вводится однократно прямо в мозг и снижает выработку хантингтина.

В исследовании фазы I/II высокая доза AMT-130 замедлила прогрессирование болезни на 75% за три года по сравнению с подобранной внешней контрольной группой. Специалисты не называют это излечением, но ожидают, что при введении до появления симптомов терапия сможет надолго отодвинуть начало болезни или даже остановить её.

Отдельные виды рака

Специалисты напоминают, что "рак" объединяет сотни разных болезней, и единого лекарства от них быть не может. Однако часть видов уже фактически излечима, а выживаемость при многих других стабильно растёт.

По данным норвежского ракового регистра, ближе всего к полной излечимости находятся:

• рак яичка с выживаемостью, близкой к 100%

• лимфома Ходжкина у молодых пациентов

• рак щитовидной железы

• меланома, при которой около 90% пациентов живут более 15 лет

• рак молочной железы с 15-летней выживаемостью около 85%, хотя показатель сильно зависит от подтипа

Главные надежды на дальнейший прогресс связывают с ингибиторами контрольных точек иммунитета, которые снимают "тормоз" с Т-клеток и позволяют иммунной системе уничтожить опухоль. Вторым направлением стали мРНК-вакцины против рака, разработка которых заметно ускорилась после пандемии COVID-19.

Под контролем, но пока не излечимы

ВИЧ

ВИЧ давно перестал быть смертным приговором. Антиретровирусная терапия снижает вирусную нагрузку до уровня, при котором человек не может передать инфекцию, а длительные инъекции делают лечение всё удобнее – профилактический препарат Yeztugo на основе ленакапавира достаточно вводить раз в полгода. Однако полного излечения от ВИЧ пока нет.

Туберкулёз

С туберкулёзом ситуация парадоксальная. Болезнь излечима уже несколько десятилетий, но остаётся самой смертоносной инфекцией в мире из-за длительной терапии с побочными эффектами, роста лекарственной устойчивости и проблем с доступом к лечению в бедных странах.

Специалисты сомневаются, что туберкулёз удастся искоренить в обозримом будущем. Латентной формой, по оценкам, может быть заражена до четверти населения Земли, и такая инфекция способна пробудиться через годы, так что без новой эффективной вакцины полная победа над болезнью маловероятна.

Рассеянный склероз

Современные препараты, изменяющие течение рассеянного склероза, способны надолго остановить атаки иммунной системы на миелиновую оболочку нервов. Однако специалисты, работающие с пациентами, считают, что до излечения ещё далеко.

Точная причина болезни до сих пор неизвестна, хотя исследователи изучают связь с вирусом Эпштейна-Барр, генетикой и дефицитом витамина D. Полноценное излечение потребует двух вещей – окончательно остановить аутоиммунную атаку и восстановить уже разрушенный миелин, а исследования ремиелинизации пока находятся на ранних стадиях.

Ожирение и диабет 2 типа

Препараты GLP-1 вроде Ozempic многие называют "волшебными таблетками". Они помогают при ожирении, диабете 2 типа и сердечно-сосудистых болезнях, а сейчас их изучают при аутоиммунных расстройствах и зависимостях.

Однако эксперты напоминают о принципиальной разнице между лечением и излечением. Если болезнь контролируется только пока пациент принимает препарат, она не излечена. По этой логике GLP-1, антиретровирусная терапия и инсулин остаются выдающимися достижениями, но не лекарствами в полном смысле слова, в отличие от генных терапий, которые устраняют саму причину болезни.

Стоит отметить, что развитие ИИ в медицине может ускорить процесс создания новых методов лечения различных болезней. Однако есть разница между созданием прототипов и их применением – клинические испытания и проверки могут занимать многие годы.