Ученым впервые удалось отредактировать гены в теле взрослого человека

Впервые в истории ученые смогли отредактировать ДНК в теле взрослого пациента, пытаясь вылечить его от генетического заболевания, перманентно изменив геном человека. 

Терапии, направленные на лечение заболеваний путем изменения генов, добились больших успехов за последние годы, однако до сих пор все методы полагались на редактирование генов за пределами тела человека, после чего пересаживая ему корректные клетки. Хотя такой процесс позволяет докторам производить лечение убедившись, что нет негативных последствий перед пересадкой, данный подход имеет ограничения в области того, что можно лечить. 

Как сообщает Associated Press в прошлый понедельник 44-летний житель Калифорнии Брайан Мадо был подключен к капельнице, которая доставила в его тело миллиарды копий корректирующего гена, вместе со специальным генетическим инструментом, который обрезает ДНК точно в том месте, куда доставляются новые гены. Мадо болен синдромом Хантера в результате которого у него нет энзима, который отвечает за разделение определенного типа углеводов. Если все пойдет по плану, то корректирующий ген проникнет в печень, где будет произведена корректировка генома с новой копией и его организм начнет производство энзима. 

В скором времени будет проведено еще два клинических испытания, в которых также будут работать с геномом печени. В первом случае для лечения гемофилия B, во втором — синдром Херлера.

По данным AP достаточно, чтобы всего 1% клеток печени Мадо получил корректировку, чтобы эффективно бороться с заболеванием. Через три месяца будет ясно, насколько эффективна процедура.