Ученым впервые удалось отредактировать гены в теле взрослого человека

Ученым впервые удалось отредактировать гены в теле взрослого человека

Впервые в истории ученые смогли отредактировать ДНК в теле взрослого пациента, пытаясь вылечить его от генетического заболевания, перманентно изменив геном человека. 

Терапии, направленные на лечение заболеваний путем изменения генов, добились больших успехов за последние годы, однако до сих пор все методы полагались на редактирование генов за пределами тела человека, после чего пересаживая ему корректные клетки. Хотя такой процесс позволяет докторам производить лечение убедившись, что нет негативных последствий перед пересадкой, данный подход имеет ограничения в области того, что можно лечить. 

Как сообщает Associated Press в прошлый понедельник 44-летний житель Калифорнии Брайан Мадо был подключен к капельнице, которая доставила в его тело миллиарды копий корректирующего гена, вместе со специальным генетическим инструментом, который обрезает ДНК точно в том месте, куда доставляются новые гены. Мадо болен синдромом Хантера в результате которого у него нет энзима, который отвечает за разделение определенного типа углеводов. Если все пойдет по плану, то корректирующий ген проникнет в печень, где будет произведена корректировка генома с новой копией и его организм начнет производство энзима. 

В скором времени будет проведено еще два клинических испытания, в которых также будут работать с геномом печени. В первом случае для лечения гемофилия B, во втором — синдром Херлера.

По данным AP достаточно, чтобы всего 1% клеток печени Мадо получил корректировку, чтобы эффективно бороться с заболеванием. Через три месяца будет ясно, насколько эффективна процедура. 

Видео от Shazoo

Подписаться

36 Комментариев

  • TanatosX
    Комментарий скрыт. Показать

    Наверно использовали модифицированные вирусы.

    3
  • CohenCohen
    Комментарий скрыт. Показать

    @TanatosX, да, они самые

    3
  • crazysapertonight
    Комментарий скрыт. Показать

    @TanatosX, обычно CRISPR используют

    2
  • ZerotuL
    Комментарий скрыт. Показать

    @TanatosX, Да, используют обычно модифицированные аденовирусы с механизмом Crispr/Cas9 для модификации отдельной части ДНК.
    На мышах генная терапия показывает что есть десятки возможностей для увеличения жизни. Тут и активация генов и их подавление и восстановление длины теломеров.

    4
  • CohenCohen
    Комментарий скрыт. Показать

    @crazysapertonight, да, обычно для манипуляций криспер подключают, но тут было "zinc finger nucleases". Хз как переводится )

    1
  • TanatosX
    Комментарий скрыт. Показать

    @Cohen, @crazysapertonight, @ZerotuL, Просто на этом фоне весь этот хайп вокруг ГМО выглядит смешно. D Понимали бы все эти люди, сколько мусора от вирусов в нашей ДНК, то их бы кукуруза устойчивая к паразитам врятли напрягла.

    7
  • Codility
    Комментарий скрыт. Показать

    @Cohen, нуклеазы цинкового пальца, если верить вики

    @ZerotuL,

    восстановление длины теломеров

    это вообще возможно? я думал вся эта история с пределом Хайфлека, за который дали Нобелевскую, говорит что число делений ограничено, и ничего пока с этим не поделать

    1
  • Комментарий скрыт. Показать

    Значит, люди-в-костюмах не за горами)

    3
  • ZerotuL
    Комментарий скрыт. Показать

    @Codility, Ген теломеразы доставлялся в организм мыши при помощи аденоассоциированного вируса (AAV9), способного обеспечивать системную доставку. Аденоассоциированные вирусы характеризуются высокой безопасностью: они не встраивают доставляемый ген в геном хозяина, и поэтому не приводят к мутагенезу (нет риска рака). Кроме того, они почти не вызывают иммунный ответ. При этом, терапия геном TERT оказалась совершенно безопасной: риск рака у мышей не увеличивался. Двухлетним мышам делалась одна инъекция, с аденовирусом, к которому вставлен ген теломеразы. Это продлевало жизнь мышам на 20 % (как показано на графике выше). А это теоретически может позволить сделать людям в возрасте 40-50 лет одну инъекцию такого лекарства и продлить жизнь ещё на 8-12 лет.

    https://geektimes.ru/post/295201/

    1
  • Posukhovskyi
    Комментарий скрыт. Показать

    Шаззу, таки, замечательный ресурс, с разнообразными людьми, альтернатив в ру сегменте нет. Первые 6(пока) коментариев написаны на эльфийском)

    21
  • Sil
    Комментарий скрыт. Показать

    Интересно,а можно ли будет поменять цвет кожи в будущем и цвет волос?

    1
  • Fleming
    Комментарий скрыт. Показать

    @Sil, Каких-то теоретических препятствий к этому нет. Изменяем нужный ген, он начинает производить другой пигментный белок, и вуаля.

    1
  • TanatosX
    Комментарий скрыт. Показать

    @ZerotuL, Даже если мы победим деградацию теломер, то останется еще много факторов, которые будут приводить к смертности. И это даже если удалить Рак и все случайные смерти.

    1
  • BLIZZZZARD
    Комментарий скрыт. Показать

    когда играл в ХС и подразумеваешь под синдромом Хантера - бить в лицо

    1
  • hacekomae
    Комментарий скрыт. Показать

    @Fleming, ты так говоришь, будто ген - он один у нас. Нужно будет изменить ген в каждой клетке кожи, иначе будешь в крапинку.

    1
  • Fortuna
    Комментарий скрыт. Показать

    Зашел в тему и сразу окунулся в научную среду, тут столько специалистов. Настоящий съезд ученых мужей.

    9
  • DeathRaider
    Комментарий скрыт. Показать

    @Fortuna, никогда ещё не чувствовал себя настолько гуманитарием.

    3
  • Fleming
    Комментарий скрыт. Показать

    @hacekomae, Пару лет назад была статья в Nature Genetics, в которой группе ученых удалось изменить окрас шерсти подопытных животных заменив всего один нуклеотид в нужном гене. Полагаю, с кожей ситуация примерно такая же.

    1
  • Комментарий скрыт. Показать

    @Codility,

    это вообще возможно?

    Ну, именно ради этой возможности и возятся со стволовыми клетками.

    0
  • ZerotuL
    Комментарий скрыт. Показать

    @TanatosX, В конце поста есть ссылка, ознакомтесь. Уже сейчас есть несколько десятков путей увеличения жизни у мышей. Как написано в новости теперь могут менять генетический код взрослого человека.
    Конечно старение это не только уменьшение длины теломер после деления. Это десятки и сотни факторов, на которые можно влиять. А что будет в ближайшие 5-10 лет?

    0
  • Adru
    Комментарий скрыт. Показать

    Тем временем в роснано продемонстрировали мопед за 60 косарей

    2
  • Codility
    Комментарий скрыт. Показать

    @Mikk, я периодически смотрю Савельева С.В., достаточно известный персонаж, со своими научными достижениями и говорит он убедительно, так вот, по его мнению :

    Стволовых клеток нет в природе, поскольку под стволовыми клетками понимают две вещи, что эта клетка может бесконечно делится и дифференцироваться во что угодно. И то и другое чистая ложь, в эмбриологии такие феномены не известны и каждая клетка должна пройти целый цикл взаимодействий, который приведёт её в тот или иной орган или ткань. Бесконечно делящихся клеток в организме нет.

    Поскольку в данной сфере, я полный нуб, все сводится к тому, кому я больше верю. У него не было каких-то версусов с генетиками, молекулярными биологами, и каких-то серьезных достижений в этих сферах не видно, возможно я пропустил. В общем, остаюсь пока скептически настроенным :)

    0
  • Alexx
    Комментарий скрыт. Показать

    Человек-паук confirmed! :)

    0
  • rumit
    Комментарий скрыт. Показать

    Круто, будущее уже здесь, приятно понимать что при твоей жизни, в мире происходят подобные глобальные процессы развития "человеков")))

    2
  • hacekomae
    Комментарий скрыт. Показать

    @Fleming, в одной клетке? В нескольких?

    0
  • Комментарий скрыт. Показать

    @Codility, существуют способы запустить как восстановление теломер (раковые клетки, например, это великолепно умеют, к сожалению) и таким образом организовать бесконечное деление, так и убедить клетку развиваться по нужному пути (и по ненужному тоже, чему доказательством служат опухоли - эмбриомы)

    0
  • freawertyhn
    Комментарий скрыт. Показать

    читаю такие новости, а затем смотрю в окно...и вижу...нашу грязь и двухэтажные обшарпанные поликлиники, где травмпункт на втором этаже

    3
  • Zamorajivatel
    Комментарий скрыт. Показать

    @freawertyhn, Уезжай с Украины, дружище.

    -3
  • Duskflow
    Комментарий скрыт. Показать

    @Zamorajivatel, Со всего СНГ лучше уж тогда уезжать.

    4
  • Mutare_Drake
    Комментарий скрыт. Показать

    Если это будет успешно, то в будущем многие НБО можно будет вылечить (фку, галактоземия и т.д.). А какие перпективы то открываютсся, не только лечение, но и замена поврежденной копии гена впринципе, если нет повреждений, то нет и носительтва заболевания, а это здоровое потомство, отличные инвестиции в будущее. Интересно когда будет возможным без тяжелых последствий извлечь лишнюю аутосому или добавить гомосому.

    0
  • Ozzmosis
    Комментарий скрыт. Показать

    @TanatosX, то, что мы имеем в теле, функционирует как надо, слаженно, гармонично и даже со внешнем миром (миллионы, миллиарды микробов нас атакуют ежедневно, бу! страшно?))).
    только в иной раз перегибая палку в том или ином аспекте появляются проблемы. ГМО это инъекция из вне, к чему это приведет в дальнейшем не скажет никто.
    я так размышляю.

    0
  • baobab
    Комментарий скрыт. Показать

    Интересно, а аутизм таким образом можно вылечить или это все же необратимо, это ведь не просто какой то фермент в печени.

    0
  • Mutare_Drake
    Комментарий скрыт. Показать

    @baobab, по хорошему в это нужно вмешиваться еще тогда на этапе эмбриогенеза.

    0
  • Комментарий скрыт. Показать

    @Mutare_Drake,

    Если это будет успешно, то в будущем многие НБО можно будет вылечить

    Генная медицина - последняя надежда человечества. Потому что медицина традиционная, современная, "одерживая победу в сражении, проигрывает войну" - серьезно способствует ухудшению генома человечества, помогая выживать людям с такими дефектами, что без медицинской помощи выжить не способны.

    @Ozzmosis,

    о, что мы имеем в теле, функционирует как надо, слаженно

    Побывайте в детской раковой клинике, или хотя бы в детском доме для детей с грубыми пороками развития - и у вас пропадет желание говорить такие вещи.

    Человеческий организм "работает как надо" статистически, в масштабах вида. Если от статистики перейти к конкретным людям, то можно такое увидеть, что сразу станет понятно, откуда у медиков берется профессиональный цинизм.

    0
  • Mutare_Drake
    Комментарий скрыт. Показать

    @Mikk, так же обратная сторона это и огромные траты ресурсов для поддержания нормальной жизни для таких людей. Как сказал нам однажды профессор-хорошая работа акушер-гинекологов наша головная боль.

    0
  • Комментарий скрыт. Показать

    @Mutare_Drake,

    хорошая работа акушер-гинекологов

    Гы! :-)))

    Я однажды читал слова одной дамы, по профессии именно акушера-гинеколога, которая настолько вработалась, что идя по улице, оценивает попы девушек - "вот эта сама не родит, и эта тоже..."
    И их дочери, скорее всего, тоже.

    Хотя я видел одну слегка знакомую девицу, мама которой вполне субтильная, а папа - типичный швед, узкий но очень долговязый. Вытянутый по вертикали :-)

    Предыдущий раз эту девицу видел, когда ей было девять, обычный такой маленький ребенок. А потом она приехала, когда ей исполнилось четырнадцать - и она выглядела уже вполне себе гренадер-девицей, заметно выше мамы, широкие плечи и нижние 90 тоже немалой ширины. Если нет каких-нибудь серьезных проблем внутри, то уж от пропорций ей точно проблем не будет.

    0
Войдите на сайт чтобы оставлять комментарии.