Клинические испытания генной терапии на основе CRISPR могут начаться в 2018 году

Совершив огромный скачок в области редактирования генов фармацевтическая компания подала заявку на первые клинические испытания инструмента CRISPR. Компания CRISPR Therapeutics намерена провести испытание техники на людях уже в 2018 году. 

Заявка уже официально подана европейскому регулятору. Согласно ей, тест будет заключаться в испытании CTX001 — терапии при помощи CRISPR, направленной на пациентов, страдающих от серповидноклеточной анемии и β-талассемии.

Глава компании Самарт Кулкарни считает это прорывом в области.

Мне кажется, что это монументальный шаг для нас и для области в целом. Всего три года назад мы говорили о терапии основанной на CRISPR как о научной фантастике, но вот, она уже есть.

CRISPR (что переводится как "короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами") — это относительно новая техника редактирования генов, основанная на защитной системе бактерий. Она позволяет программировать систему, нацеливая и редактируя специфические части ДНК.